晚期肿瘤患者完全缓解超18年！并生育2名健康宝宝，CAR-T细胞疗法治愈恶性肿

众所周知，嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法在治疗肿瘤中效果显著。在血液肿瘤治疗中，CAR-T细胞疗法疗效的长期可持续性是临床治疗中的一大特征。
提起CAR-T细胞疗法，不得不提全球首位被CAR-T细胞疗法治愈的白血病儿童——艾米莉·怀特海德（Emily Whitehead），目前已无癌生存超12年。2017年，美国FDA批准全球第一款CAR-T细胞疗法。目前，很多血液肿瘤患者得到临床治愈。然而，CAR-T细胞疗法治疗实体瘤方面，仍未见长时间的随访案例。完全缓解超18年，一位神经母细胞瘤患者已健康生育2个宝宝







 近日，美国贝勒医学院Helen E. Heslop教授领衔的研究团队在顶级医学期刊Nature Medicine上发表了一项重磅的临床研究成果，一位神经母细胞瘤患者在接受CAR-T细胞疗法后，在不需要接受其他治疗的情况下，已获得超过18年的完全缓解，这可能是迄今为止接受CAR-T细胞疗法后生存期最长的肿瘤患者。

图源：Nature Medicine
CAR-T细胞疗法是典型基因工程介导的免疫细胞疗法。CAR是一种人工构建的细胞表面受体，由能够识别肿瘤抗原的胞外单链抗体可变区和胞内信号传导区域组成。T细胞过表达CAR分子后，能识别瘤细胞表面肿瘤抗原并被激活，从而特异性杀伤瘤细胞。
Helen E. Heslop教授团队开展的这项研究于2003年启动，到2009年，该项目共入组19位复发/难治性神经母细胞瘤患儿，其中11人在接受输注时病况处于活跃期，剩余8名患者（经治疗后）入组时处于无疾病状态。

研究设计示意图图源：Nature Medicine
这项研究完成了主要目标，即测试CAR-T细胞疗法的安全性；
同时，其中入组时处于疾病活跃期的11位患者，有3位在接受CAR-T细胞治疗后得到完全缓解；这3位患者，1位患者后期出现了肿瘤复发，1位持续缓解8年直至失访，另外1位患者就是本文的重点提到的女性患儿，持续缓解超过18年，期间未接受其他治疗，同时该患者两次怀孕，都生下健康的宝宝。
其他8位患者（入组时处于无疾病状态），在接受CAR-T细胞治疗后，有5名在最后一次随访时（10年~15年）都没有出现肿瘤复发。

随访数据及 CAR-T细胞疗法持续时间图源：Nature Medicine根据这项研究公布的长期随访结果，多位神经母细胞瘤患者在接受CAR-T细胞疗法后肿瘤得到了长期控制，多位患者获得了长达10年以上，甚至18年以上的完全缓解。这项研究数据表明了CAR-T细胞疗法在治疗实体瘤方面的安全性和有效性，增加了我们对战胜癌症的信心。
参考文献: Li CH, Sharma S, Heczey AA, et al. Long-term outcomes of GD2-directed CAR-T cell therapy in patients with neuroblastoma. Nat Med. Published online February 17, 2025. doi:10.1038/s41591-025-03513-0以上内容仅为知识科普。
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